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為“戈謝氏病疾病管理論壇暨思而贊TM上市會(huì )” 提供同聲傳譯服務(wù)
發(fā)布時(shí)間:2014-07-18 13:45 點(diǎn)擊:
戈謝氏病是一種遺傳性溶酶體貯積病,屬常染色體隱性遺傳。國外人群患病率約為二十萬(wàn)分之一,在德裔猶太人中常見(jiàn)(發(fā)病率約為千分之一)。因巨噬細胞內缺乏葡糖腦苷脂酶而引起脂類(lèi)分子無(wú)法正常代謝而堆積于細胞內,導致各種臨床表現:肝脾腫大、貧血、血小板減少以及骨骼病變等。
思而贊 TM 是全球戈謝氏病治療的金標準,采用重組 DNA 技術(shù)生產(chǎn)。于 1994 年在美國正式上市,迄今已有 15 年。長(cháng)期臨床數據顯示:思而贊 TM 可有效改善并可部分逆轉戈謝氏病患者的臨床癥狀與體征。思而贊 TM 于 2008 年底正式獲得國家藥監局的進(jìn)口批件。是目前中國唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物。
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